USNO · USNO.24.002

Investigación clínica de fase 2b para analizar el uso de usnoflast en adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El estudio evalúa aspectos clave como la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica del fármaco frente a placebo.

Estudio multicéntrico de fase 2b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de usnoflast administrado a personas adultas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Promotor: Zydus Therap

Fase: II

Estado: En reclutamiento

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Criterios públicos de participación

Inclusión

Sujetos de sexo masculino y/o femenino mayores de 18 años en el momento de la selección
Diagnóstico de ELA probable o confirmado, según la versión revisada de los criterios de la Federación Mundial de Neurología de El Escorial
Tiempo transcurrido desde la aparición del primer síntoma de ELA ≤24 meses
Puntuación de la ALSFRS-R ≥35 en la selección
CVL: ≥60 % de la capacidad prevista en la visita de selección
Ser capaz de tragar las cápsulas
O bien no estar recibiendo actualmente riluzol/fenilbutirato sódico y taurursodiol/tofersén, o bien estar recibiendo una dosis estable de riluzol/fenilbutirato sódico y taurursodiol/tofersén desde al menos 4 semanas antes de la visita de selección. Los sujetos que reciban riluzol/fenilbutirato sódico y taurursodiol/tofersén tienen que mantener la misma dosis durante todo el estudio
No estar recibiendo actualmente edaravona o estar en tratamiento con edaravona con el siguiente requisito: haber completado al menos 1 ciclo de tratamiento antes de la visita de selección y seguir con una dosis estable de tratamiento con edaravona durante todo el estudio
Ser capaz de dar su consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del estudio en opinión del investigador

Exclusión

Presencia enfermedad psiquiátrica inestable/deterioro cognitivo/demencia/toxicomanía que puedan afectar a capacidad para dar consentimiento, en opinión del investigador
Herpes zóster activo 2 meses anteriores a visita selección
Cualquier afección médica que favorezca intentos/comportamientos suicidas en 6 meses anteriores a visita de selección y que, según investigador, pueda interferir en participación en estudio o suponga riesgo de suicidio
Antecedentes de enfermedad cardíaca/pulmonar/oncológica/hepática/renal inestable/grave; cáncer activo u otra enfermedad médicamente significativa distinta de ELA, que, según investigador, impida participación segura en este estudio
Alergia, sensibilidad o intolerancia conocidas al PI o a excipientes
Sujetos que hayan tomado medicamentos concomitantes sustratos de enzimas metabolizadoras de fármacos (CYP1A2 y/o CYP2B6) en los 7 días o 5 semividas del medicamento (lo que sea más largo) anteriores a la 1ªdosis del PI y durante todo el estudio
Uso de cualquier corticoesteroide, colchicina o inhibidores de la IL-1 en los 7 días o 5 semividas del medicamento (lo que sea más largo) anteriores a la 1ª dosis del PI
Uso de cualquier fármaco en investigación simultáneamente o en las 4 semanas o 5 semividas (lo que sea más largo) anteriores a la 1ªdosis del PI
Uso o uso previsto de cualquier medicamento/producto que se sepa que altera los procesos de absorción, metabolismo o eliminación de fármacos (ej. hierba San Juan) en las 4 semanas previas a selección y hasta el final del estudio
Recibir dieta elemental/nutrición parenteral
Haber recibido una transfusión de sangre en los 3 meses anteriores a la selección
Cualquier afección clínicamente significativa y/o valor analítico significativo que impida que el sujeto participe en el estudio en opinión del investigador
Sujetos con VIH, hep. B o C, cardiopatía isquémica o afección gastrointestinal activa que podría interferir en absorción del PI
Imposibilidad para punción venosa
Ser empleado/familiar del investigador/centro del estudio, con participación directa en el estudio propuesto u otros estudios bajo la dirección del investigador o del centro del estudio
Cualquier afección no mencionada en ninguno de los criterios anteriores que, según el investigador, dificultaría la participación en el estudio
Si es mujer, estar lactando, saber que está embarazada, tener previsto quedarse embarazada durante el estudio o tener capacidad reproductiva y no estar dispuesta a utilizar métodos anticonceptivos eficaces durante el estudio y durante al menos 1 mes después de la última dosis del PI. Si es varón con capacidad reproductiva, no estar dispuesto a usar métodos anticonceptivos eficaces durante el estudio y durante al menos 1 mes después de la última dosis del PI
Haber recibido vacuna elaborada con microbios vivos en los 14 días anteriores a visita selección o tener previsto recibirla durante el estudio
Sujetos que hayan recibido terapia con células madre o terapia génica para la ELA en cualquier momento en el pasado
Cualquiera de los valores analíticos siguientes en la selección: Valores de ALT o AST >3,0 LSN/ Cantidad de bilirrubina >1,5 LSN, (excepción síndrome de Gilbert documentado)/ TFGe <60 ml/min/1,73 m2
En extracción opcional de LCR: contraindicaciones para punción lumbar (ej. escoliosis lumbar, coagulopatía, infección en zona punción o uso de anticoagulantes)
Sujetos con antecedentes de epilepsia en 6 meses anteriores a visita selección
Cirugía en los últimos 3 meses o cirugía mayor planificada en los próximos 3 meses desde fecha selección (excepto cirugía estética/dental menor)
Enfermedad grave (ej. Neumonía/septicemia) en 4 semanas anteriores a visita selección; infección que requiera hospitalización o tto con antibióticos, antivirales o antifúngicos intravenosos en 4 semanas anteriores a selección; infección bacteriana crónica (ej. tuberculosis) considerada inaceptable según investigador