VITALIZE · EFC18156

Criterios públicos de participación

Inclusión

• Los participantes sólo podrán ser incluidos en el estudio si se aplican todos los siguientes criterios:
• * El participante debe tener criterios CIDP o posibles CIDP, basados en las directrices de la Academia Europea de Neurología (EAN)/Peripheral Nerve Society (PNS), segunda revisión (2021).
• * El participante debe tener un CIDP típico, o una de las siguientes 2 variantes del CIDP: motor CIDP, CIDP multifocal (también conocido como el síndrome de Lewis Sumner). El diagnóstico debe ser confirmado por el comité de adjudicación del estudio.
• * Los participantes deben haber respondido a IVIg en los últimos 5 años.
• * El participante debe estar en una dosis estable de mantenimiento de IVIg.
• * El participante debe tener discapacidad residual, definida como una puntuación del INCAT de 2 a 9 en Screening que se confirma en la base (una puntuación de 2 debe ser exclusivamente del componente de discapacidad de las piernas del INCAT).
• * El participante debe recibir tratamiento con IVIg dentro de un régimen de dosificación de mantenimiento estándar, definido según las directrices EAN/PNS 2021 CIDP.
• * Los participantes que reciben infusiones de IVIg en el hogar son elegibles, siempre y cuando las infusiones de IVIg se cambien a un hospital o centro de infusión al menos 1 ciclo antes de la base de referencia.
• * El participante debe tener una enfermedad activa, definida por una puntuación de actividad de enfermedad CIDP (CDAS) de ≥2 puntos en Screening.
• * El participante debe haber documentado las vacunas contra patógenos bacterianos encapsulados que se administran dentro de los 5 años anteriores al Día 1 o iniciado un mínimo de 14 días antes de la primera dosis de intervención del estudio.
• * Contracepción para participantes varones o mujeres sexualmente activos; no embarazadas o amamantamiento; no donación de esperma para participantes masculinos
• * El participante debe tener un peso corporal en Screening de 35 kg a 154 kg (77 a 340 libras) incluido.
• * Evidencia de al menos un deterioro clínicamente significativo dentro de 2 años, o por lo menos 2 deterioros clínicamente significativos dentro de 5 años antes de la detección que ocurrieron durante el período de dosificación interrumpida, dosis reducida o intervalos prolongados entre dosis de terapia inmunoglobina, verificados por exámenes clínicos o registros médicos.

Exclusión

• Los participantes quedan excluidos del estudio si se aplican cualquiera de los siguientes criterios:
• * Polyneuropathy of other causes, including but not limited to acute demyelinating polyneuropathies (eg, Guillain-Barré síndrome), hereditary demyelinating neuropathies, neuropathies secondary to infection or systemic disease, diabetic neuropathy, drug- or toxin-induced neuropathies, multifocal motor neuropathy, polyneuropathy related to IgM monoclonal gammoculopatía
• * Sensory CIDP, distal CIDP y focal CIDP variantes.
• * Cualquier otra enfermedad neurológica o sistémica que pueda causar síntomas y signos interfiriendo con evaluaciones de tratamiento o resultados.
• * Diabetes mal controladas
• * Infecciones graves que requieran hospitalización dentro de 30 días antes de Screening, cualquier infección activa que requiera tratamiento antimicrobiano durante el Screening, o presencia de una afección que pueda predisponer al participante a un mayor riesgo de infección (por ejemplo, antecedentes médicos como inmunodeficiencia conocida o antecedentes de infecciones recurrentes).
• * Diagnóstico clínico de Lupus Sistémico Erythematosus (SLE) o antecedentes familiares de SLE. Para un participante con un anticuerpo antinuclear (ANA) titer ≥1:160 y un ADN antidoblado positivo (anti-dsDNA) en Screening, el diagnóstico SLE debe descartarse antes de la inscripción.
• * Sensibilidad a cualquiera de las intervenciones de estudio, o sus componentes, o droga u otra alergia que, en opinión del investigador, contraindica la participación en el estudio. Específicamente, historia de cualquier reacción hipersensibilidad al riliprubart o sus componentes o de una reacción alérgica o anafilactica severa a cualquier anticuerpo monoclonal humanizado o murino.
• * Cualquier contraindicación relacionada con la administración de inmunoglobulinas (por ejemplo hipersensibilidad, enfermedad renal crónica, enfermedades tromboembólicas o evento tromboembólico reciente, historia conocida de deficiencia de IgA en el momento de la detección).
• * Cualquier otro historial médico clínicamente significativo o condición médica en curso (según lo determinado por el investigador en Screening) que pueda afectar la evaluación de riesgo de beneficios, ponga en peligro la seguridad del participante, o comprometa la calidad de los datos recogidos en este estudio; o la historia o presencia de otra enfermedad concomitante significativa que afectaría negativamente la participación en este estudio, según el criterio del investigador.
• * Historia documentada de intento de suicidio durante los 6 meses anteriores a la visita de Screening, presencia de ideación suicida de la categoría 4 o 5 en el C-SSRS durante el Screening, O si en el juicio del investigador, el participante está en riesgo de intento de suicidio.
• * La evidencia del empeoramiento del CIDP dentro de las 6 semanas siguientes a una vacuna previa que, a juicio del investigador, constituyó una recaída.
• * Cirugía importante reciente o planificada que podría confundir los resultados del ensayo o poner al participante en riesgo indebido.
• * Tratamiento reciente con intercambio de plasma
• * Tratamiento dentro de 3 meses antes de la dosificación con medicamentos inmunosupresores/inmunomoduladores, o corticosteroides (con excepción de la dosis de mantenimiento, que se permite), o tratamiento previo (en cualquier momento) con medicamentos altamente inmunosupresores / quimioterapéuticos con efectos sostenidos (por ejemplo, mitoxantrone, alemtuzumab o cladribina).
• * Tratamiento previo con riliprubart.
• * Uso reciente de cualquier inhibidor del sistema de complemento específico (por ejemplo, eculizumab).
• * Tratamiento previo (cada vez) con irradiación linfoides total o trasplante de médula ósea.
• * Tratamiento previo con agentes que agotan células B como rituximab en un plazo de 6 meses.
• * Cualquier vacunación recibida dentro de los 28 días anteriores a la dosificación (con pocas excepciones que se confirmarán en el examen).
• * Participación en otro ensayo clínico con un fármaco de investigación o recepción de un producto de investigación dentro de 12 semanas o 5 veces la mitad de vida del producto (lo que sea más largo) antes de Screening.
• * Cualquier valor de laboratorio de Screening fuera de los límites normales o ECG anormal considerado en el juicio del investigador para ser clínicamente significativo en el contexto de este ensayo.
• * Resultado positivo de cualquiera de las siguientes pruebas:
• * Antígeno superficial de la hepatitis B (HbsAg).
• * anti-hepatitis B núcleo anticuerpos (anti-HBc Ab) (a menos que anticuerpos anti-hepatitis B de superficie \[anti-HBs Ab\] son también positivos, indicando la inmunidad natural).
• * anticuerpos anti-hepatitis C virus (anti-HCV). Los participantes con anticuerpo positivo de hepatitis C debido a enfermedad resuelta previa pueden ser inscritos, sólo si se obtiene una prueba negativa de hepatitis C.
• * anti-human inmunodeficiencia virus 1 y 2 (anti-VIH1 y anti-VIH2).
• * Embarazo, definido como resultado positivo de una prueba de orina altamente sensible o de embarazo sérico, o lactancia.
• * Alojamiento en una institución por orden regulatorio o legal; encarcelado o institucionalizado legalmente.
• * El participante no es adecuado para la participación, sea cual sea la razón, como lo juzgó el investigador, incluyendo las condiciones médicas o clínicas, o los participantes potencialmente en riesgo de incumplimiento para los procedimientos de estudio.
• * Los participantes son empleados del sitio de estudio clínico u otros individuos directamente involucrados en la realización del estudio, o miembros familiares inmediatos de tales individuos.
• * Cualquier reglamento específico relacionado con el país que impida que el participante entre en el estudio según se define en el protocolo.
• * Tratamiento reciente con efgartigimod.
• La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la participación potencial de un participante en un ensayo clínico.