CLNP023Q12301

Investigación clínica que analiza cómo el fármaco iptacopán afecta a pacientes con miastenia gravis generalizada. El protocolo incluye una fase comparativa frente a placebo y una etapa posterior de seguimiento abierto para observar la evolución y el perfil de seguridad del tratamiento.

Estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de iptacopán en pacientes con miastenia gravis generalizada, seguido de una fase de extensión abierta. EU CT: 2023-507064-39

Promotor: NOVARTIS

Fase: III

Estado: En seguimiento

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Criterios públicos de participación

Inclusión

  • * Pacientes adultos con miastenia generalizada Gravis (edad 18-85 años) en la proyección
  • * Pruebas de serología positiva para anticuerpo AChR+ en la detección
  • * Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II-IV gMG en la proyección y probablemente no necesita un respirador durante la duración del estudio, como lo juzgó el investigador.
  • * La confirmación del diagnóstico de GMG debe ser documentada y apoyada por ≥1 de las siguientes 3 pruebas:
  • * Historia de transmisión neuromuscular anormal demostrada por electromiografía de un solo fibra o estimulación nerviosa repetitiva.
  • * Historia de prueba positiva con inhibidores de acetilcolinesterasa de acción corta (por ejemplo, neostigmina o cloruro de edrofonio)
  • * El paciente ha demostrado una mejora en los signos de MG en los inhibidores de la acetilcolinesterasa oral, según lo evaluado por el médico de tratamiento.
  • * Baseline MG-ADL score ≥6, con ≥50% de la puntuación total debido a síntomas no oculares
  • * Los participantes que reciben al menos uno de los siguientes tratamientos para GMG durante ≥ 6 meses antes de la base de referencia;
  • * One or more NSISTs or
  • * plasmapheresis, plasma exchange, o inmunoglobulina intravenosa (al menos trimestral) para controlar los síntomas a pesar del tratamiento con esteroides y NSIST; o
  • * un antagonista FcRN aprobado para GMG; o
  • * rituximab or
  • * otra enfermedad GMG aprobada modificando terapias excluyendo los inhibidores de complemento.
  • * La vacuna contra la neisseria meningitidis y la infección por Streptococcus pneumoniae se requiere antes del comienzo del tratamiento del estudio. Si el participante no ha sido previamente vacunado, o si se requiere un impulsor, la vacuna debe administrarse según las directrices locales al menos 2 semanas antes de la primera administración de drogas. Si el tratamiento del estudio tiene que comenzar antes de 2 semanas después de la vacunación, el tratamiento antibiótico profiláctico debe iniciarse al comienzo del tratamiento del estudio y continuar hasta al menos 2 semanas después de que se haya completado la vacunación o el impulsor.
  • Nota: Para los sitios de EE.UU. que participan en el estudio CLNP023Q12301, se requiere la terminación de la vacunación meningoccócica o el impulsor para pacientes con GMG antes de iniciar el tratamiento del estudio, independientemente del uso profiláctico de antibióticos.

Exclusión

  • * Se han tratado con el intercambio intravenoso de inmunoglobulina (IVIG)/plasma (PLEX) en el mes pasado, con rituximab en el pasado6meses, eculizumab en el pasado2meses, ravulizumab u otros inhibidores de complemento en el pasado3meses, efgartigimod u otras terapias anti-FcRn en el pasado3meses, o tenía una timectomía en el pasado6meses o una timectomía planificada durante el período de prueba.
  • * Participantes con infección bacteriana, viral o fúngica clínicamente significativa, activa o crónica incontrolada, incluyendo pacientes que testifican positivamente para una infección viral activa en la detección con: Virus de la hepatitis B activa (VHB); Virus de la hepatitis C activa (VHC);
  • * La serología positiva del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) asociada a un síndrome de deficiencia de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) o con un grupo de diferenciación 4 (CD4) cuentan
  • * 200 celdas/mm3
  • * Mujeres participantes que estén embarazadas o lactantes, o que tengan la intención de quedar embarazadas.
  • * Women of child-bearing potential, defined as all women fisilogically able of becoming pregnant from menarche until becoming post-menopausal, unless they are using effective methods of antiception during dosing of study treatment and an additional one week following cease of study treatment. Las mujeres son consideradas post-menopáusicas si han tenido 12 meses de amenorrea natural (espontáneo) con un perfil clínico adecuado (por ejemplo, perfil hormonal que confirma la menopausia y/o la historia adecuada para la edad de los síntomas vasomotores).
  • * Activo bacteriano, viral (incluyendo COVID-19) o infección fúngica o cualquier episodio importante de infección que requiera hospitalización o terapia antimicrobiana inyectable dentro de 14 días antes de estudiar la administración de drogas.
  • * Historia de infecciones invasivas recurrentes causadas por organismos encapsulados, por ejemplo, N. meningitidis y S. pneumoniae.
  • * Presencia de fiebre ≥ 38 °C (100.4 °F) dentro de 7 días antes de estudiar la administración de drogas