ADAPT ISA1 · ARGX-999-2-MG-20001
Subestudio exploratorio que evalúa la combinación de los fármacos empasiprubart y efgartigimod en pacientes con miastenia gravis que muestran una mejoría limitada tras recibir efgartigimod de forma aislada.
Subestudio ISA del protocolo maestro ARGX-999-2-MG-2000: estudio exploratorio de fase 2a y prueba de concepto para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de empasiprubart intravenoso como tratamiento añadido a efgartigimod intravenoso en participantes con miastenia gravis generalizada seropositiva para anticuerpos anti-AChR y respuesta clínica parcial a efgartigimod.
Promotor: argenx BV
Fase: II
Estado: En reclutamiento
Criterios públicos de participación
Inclusión
- Principales criterios de inclusión del PM: o Tener al menos 18 años y la edad legal local de consentimiento para estudios clínicos o Diagnóstico de MG compatible con características clínicas de MG y con una gravedad de los síntomas apropiada para los ISA con inclusión abierta, de acuerdo con el criterio clínico del investigador o Si recibe tratamiento para la MG, como inmunosupresores no esteroideos, corticoesteroides o inhibidores de la AChE, ya sea en combinación o en monoterapia, el participante debe recibir una pauta de tratamiento estable antes de la selección del protocolo maestro.
- Principales criterios de inclusión del ISA 1: - Ser seropositivo para anticuerpos frente al AChR. - Tener un diagnóstico confirmado de MGg de clase II, III, Iva, o Ivb según la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA). - Tener vacunaciones documentadas contra patógenos bacterianos encapsulados (Neisseria meningitidis y Streptococcus pneumoniae) en los 5 años anteriores a la selección en ISA o tener disposición para recibir las inmunización al menos 14 días antes de la primera administración de la medicación del estudio.
Exclusión
- Principales criterios de exclusión del PM: - Enfermedad autoinmunitaria conocida o alguna afección médica distinta a la del estudio que pudiera interferir en la evaluación exacta de los síntomas clínicos de la MG o que suponga un riesgo excesivo para el participante. - MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America) de clase V
- Principales criterios de exclusión del ISA 1: Tener un diagnóstico clínico de Lupus eritematoso sistémico (LES) - Cualquier deficiencia conocida del complemento. - Administración actual de un inhibidor del complemento o haber recibido zilucoplan o eculizumab <2 meses o ravulizumab <6 meses antes de la primera administración del medicamento del estudio. - Pacientes con resistencia demostrada al efgartigimod (es decir, que no logran una mejoría de transcendencia clínica en la puntuación total de la escala escala de actividades cotidianas en la miastenia grave (MG-ADL) definida como una mejora ≥2 puntos).